الحياة الجديدة- وكالات- تمكن 4 أطفال، ولدوا بضعف بصري شديد، من استعادة قدر من الرؤية بفضل علاج جيني ثوري، طوره معهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون، وبدعم من شركة MeiraGTx.

يعاني هؤلاء الأطفال من حالة وراثية نادرة تؤثر على جين AIPL1، وهو اضطراب يسبب خللا في خلايا الشبكية يؤدي إلى فقدان وظيفتها تدريجيا، ما يجعل المصابين بها يولدون وهم قادرون بالكاد على التمييز بين الضوء والظلام، ويصنّفون قانونيا كمكفوفين منذ الولادة.

ويعتمد العلاج الجديد على نقل نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية باستخدام فيروس غير ضار، ما يساعد الخلايا على استعادة وظيفتها والحد من تدهورها. ويُحقن العلاج داخل شبكية العين عبر جراحة دقيقة بثقب المفتاح، حيث يتم استهداف الخلايا المتضررة لتحفيزها على العمل بكفاءة أكبر.

ونظرا لندرة هذه الحالة، تم تحديد الأطفال المؤهلين للعلاج من خارج المملكة المتحدة، وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط كإجراء احترازي لضمان السلامة. وخلال متابعة امتدت لعدة سنوات، لوحظ تحسن واضح في العين المعالجة، في حين تدهورت الرؤية في العين غير المعالجة، ما يؤكد فعالية العلاج الجيني في تحسين البصر لدى المصابين بهذا النوع من الاضطرابات.

وأكدت الدراسة أن العلاج الجيني يمكن أن يحدث فرقا جذريا إذا تم تطبيقه في مرحلة الطفولة المبكرة.

وتفتح هذه الدراسة الباب أمام إمكانية توسيع نطاق العلاج ليشمل أمراضا وراثية أخرى تصيب البصر، ما يوفر أملا للأطفال الذين يعانون من أشكال مختلفة من العمى الوراثي.

ويؤكد البروفيسور جيمس باينبريدغ، أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية في مستشفى مورفيلدز: "التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يشكل تحديا كبيرا، ولكن هذا العلاج الجيني يمنحنا فرصة لتغيير مسار حياتهم من خلال تحسين قدرتهم البصرية بشكل ملموس".

من جانبه، يضيف البروفيسور ميشيل ميكايليدس، أستاذ طب العيون في جامعة لندن:
"هذه هي المرة الأولى التي نحصل فيها على علاج فعال لهذا النوع من العمى الوراثي، وهو تقدم كبير يمكن أن يُحدث نقلة نوعية في علاج الأمراض الوراثية التي تصيب الأطفال".

نشرت النتائج في مجلة The Lancet.